抗癌新药能否给患者带来新希望

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综合编译 黄亦潇

“我们没能救下安娜，但或许，我们可以救更多像她这样的人。”在一份发表于美国《纽约邮报》的声明中，美国希望之城国家医学研究中心的研究人员琳达·马尔卡斯写道，“我知道，我想为她做一些特别的事。”

这位名叫安娜的小女孩出生于1996年。2005年，年仅9岁的她死于神经母细胞瘤。安娜的父母以她的名字成立了慈善基金，用于治疗神经母细胞瘤患儿，资助相关研究。他们将安娜基金视作女儿生命的延续。2003年，琳达与安娜的父亲相识，开始了相关药物的研究。今年8月1日，多年的努力有了初步成果：他们发布了代号AOH1996的抗癌新药。

AOH1996是一种靶向化疗药物，可以选择性地破坏癌细胞的DNA复制和修复，而不会影响健康细胞。英国天空电视台网站报道称，该药物的作用原理是抑制PCNA蛋白。“如果把细胞复制比作一场飞机旅行，PCNA就是供乘客登机的航站楼。”天空电视台援引琳达的比喻称，“我们的药就像一场暴风雪，关闭了乘坐癌细胞的那些航班。”

根据琳达团队8月1日发表于《细胞化学生物学》期刊的论文，目前AOH1996已经进行了体外细胞实验和第一阶段的动物实验，结果显示，其对70多种癌症有明显抑制作用，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌、皮肤癌和肺癌。

不过，将这种药物视为抗癌利器为时尚早。希望之城于去年10月开始了AOH1996的一期临床试验，以进一步评估该药物对人类的疗效和安全性。该临床试验预计在2024年3月底前结束。如果其安全性和疗效得到证明，还需要通过二期和三期临床试验，才能申报美国监管部门批准，整个过程即使一切顺利，也要耗时至少10年。根据此前的一份药物临床项目分析报告，从一期临床到取得监管部门批准上市，药物开发项目的平均成功率仅为7.9%，其中抗癌药物仅为5.3%。

琳达在接受媒体采访时表示，该药的设计目标是“配合临床治疗”，不可独立治疗癌症。美国《科学》杂志称，如果获得监管部门批准，AOH1996便可与现有疗法结合，增强抗癌效果，减少相关的副作用。

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