罕见病药进医保 他家一年下来仍需30多万元

12月3日，2021年国家医保药品目录调整结果公布，曾70万元一针的诺西那生钠注射液被“砍”到3万多元上了热搜。

“消息公布的时候，我们患者群都炸了，像做梦似的。”河南商丘的白留栓说。

她的两个女儿梦园、梦茹，分别在1岁半和6个月的时候被诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)，多年来面临无药可医的状况。2019年，全球首个SMA精准靶向药物诺西那生钠被引入中国，但每针价格高达70万元。

此后，白留栓一家和钱的战争正式拉响，穷尽一切办法给两姐妹筹钱用药，也随之面对一系列的生死抉择。

罕见病两次光顾一个家庭

白留栓和丈夫黄银华自小在商丘农村生活，梦园是他们的第二个孩子，老大是个健康的女孩。

起初，梦园只是比其他婴儿瘦弱一些，慢慢地，梦园走路的时候，腰会突然弯下，腿也不怎么直。白留栓带着她到处求医，但因为地方医院治疗水平的限制，从第一次求医到最终确诊SMA，这个家庭花了10个月的时间。

“当时医生给我说这个病是绝症，没有药可以治疗，还说梦园可能活不过2岁。”在北京协和医院，一岁半的梦园被确诊患有SMA。

回到家之后，白留栓开始数着天过日子，她不让梦园离开自己的视线，生怕下一分钟，孩子真的就没了。

梦园也很争气，她活过了2岁。但3岁起，梦园的肌肉开始明显退化，已经无法行走，站立也坚持不了多久;4岁开始，每天只能坐卧;过了6岁，她的脊柱侧弯愈发明显。

夫妻俩开始为以后做打算，如果梦园此生不再有治愈的可能，如果自己过世的时候梦园还在，那么，她只能依靠姐姐一个人。

“再要一个孩子吧，将来和老大也好有个照应。”白留栓和丈夫都是初中学历，他们不知道，SMA是隐性遗传病，这意味着，下一个孩子也有可能患病。不幸再一次降临，第三个孩子梦茹6个月的时候也确诊了SMA。

七八年的时间里，这对商丘夫妻带着两个女儿一直生活在杭州。黄银华开出租车赚钱，白留栓则在家照顾患病的孩子。既然这病没法治，让两个孩子在有限的生命中活得更好一些，成为白留栓和丈夫的目标。

苦等多年的治病药，70万元一针

转折发生在2019年10月，白留栓得到了一个消息：全球首个SMA精准靶向药物诺西那生钠已经被引入中国。

孩子有救了，但每针价格高达70万元，且需终身用药。

“我看到消息后还没来得及高兴就想哭了。”70万元已经是个天价数字，还需要终身用药，第一年注射6针，第二年起每年注射3针。白留栓算了一下，虽然有相关的援助项目，但两姐妹一人一年也还需要一百多万元。

黄银华是家里唯一的经济来源，每月开出租车能挣六七千元钱，两姐妹的药物和营养奶粉等开支占了大半，每月最多能存下两三千元钱，距离70万元相差了何止一点。

面对天价的治疗费，治还是不治?不治疗的话，姐妹俩随着年龄的增长，会出现脊柱、骨盆、膝关节等骨骼严重变形，呼吸功能和消化功能障碍，逐渐失去吞咽功能，甚至出现严重呼吸并发症，有致死的可能。

治疗的话，天价的费用去哪里凑?夫妻俩沮丧了三天之后勉强振作了起来，先去医院给孩子检查是否符合注射条件。医生判断，用药之后梦茹有六七成的概率能独立行走;因为缺少大龄患儿的数据，梦园的恢复程度难以估计，但也并非毫无希望。

“治!”找亲戚借钱、网络筹款……白留栓和丈夫穷尽一切办法给两姐妹筹钱用药。

筹款只够一个孩子用药，先救哪个女儿?

在筹款过程中，白留栓一家的情况被媒体关注，经由媒体报道，一些公益组织和好心人士纷纷捐款。

2020年8月，各渠道的捐款加上家里的存款就快凑够70万元了，一个选择摆在了白留栓和丈夫面前，两个患病的女儿，先救哪个?

回想起那段时间，白留栓的眼泪止不住地流，“手心手背都是肉啊，这让我怎么选?”

医生建议先给梦茹用药，她的病情轻，有更大希望恢复站立。2021年4月，妹妹梦茹先用上了诺西那生钠。

据白留栓介绍，此时的诺西那生钠已经降到了55万元一针，并且根据相关的援助项目，首次给药的患者经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，最多还能获得5瓶诺西那生钠注射液的援助。

“也就是说，55万元就够一个孩子首年的注射费用。”白留栓说，“给妹妹用药的时候，姐姐的钱也快筹够了。”

在梦园等药期间，白留栓带着她去上海做了脊柱侧弯手术，避免她腰部变形厉害。今年9月，梦园也第一次用上了诺西那生钠。

“姐妹俩都能坐着，这在以前是想也不敢想的事。”截至目前，妹妹梦茹已经注射了5针诺西那生钠，姐姐梦园也注射了4针。

白留栓说，用药后效果真的很明显，“因为给孩子治疗，现在家里欠了十几万元，要是筹不到明年的注射费用，俩孩子可能就面临不能继续治疗的问题。”

“哪个母亲舍得就这么算了，我还是要继续努力筹钱”

12月3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，治疗SMA的“天价针”诺西那生钠进入医保目录后，一针估计在3.3万元左右。

激动之后，白留栓陷入了沉思，“虽然诺西那生钠被纳入医保，但它的注射费用加上注射前后住院和检查的费用，还有日常吃药和康复治疗的费用，一年下来，姐妹俩还是得有30多万元的支出。”仅靠黄银华的工资显然是不够的，白留栓每天仍在筹钱的路上。

“两姐妹需要终身用药，现在姐妹俩都用上了药，但以后还是需要继续筹钱。”白留栓说，“背后筹钱的苦除非经历，很难体会。”

43岁的白留栓看起来比同龄人要沧桑许多，头上已经冒出了越来越多的白发。“能筹更多的钱就能给孩子更好的治疗，如果筹不到钱，俩孩子明年诺西那生钠都不一定能用上。”

“看到孩子用药之后明显好转，哪个母亲舍得就这么算了，我还是要继续努力筹钱。”白留栓说。

为了给梦园、梦茹姐妹俩争取更多的时间，更好的治疗，母亲白留栓一直在筹款的路上，她收获了很多爱心和善意，也经历了不少难堪和委屈，但为了孩子，这位执拗的母亲从来没有退缩，她说，“5块、10块都行，我们俩孩子实在是太需要钱了。”

如果您也想为姐妹俩捐款，欢迎与记者联系：18790589509(微信同号)。(顶端新闻·河南商报见习记者杨雪情)

关键词： 医保 病药 罕见 30多万元