国产氯巴占片申请上市获受理 患儿家长“仿佛看到了曙光”

4月13日，顶端新闻·河南商报记者获悉，国内从事氯巴占研发的宜昌人福药业有限责任公司(简称“人福药业”)，近日收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片申报生产的“受理通知书”。罕见病治疗药品氯巴占的国内仿制药，正式进入关键的评审阶段。

氯巴占最新进展

顶端新闻·河南商报持续关注国内患儿对于氯巴占药品的需求，并发出系列报道。氯巴占用于治疗儿童难治性癫痫，属于罕见病用药，但在我国，其又属《精神药品品种目录》第二类精神药品，管控十分严格，国内暂无该活性成分批准上市销售。

从2021年年底开始，多家媒体爆出癫痫类罕见病特殊用药的紧缺现象，患儿家属想尽办法为孩子购买救命药，情势不容乐观。

4月12日，人福药业公众号发了一篇推文《公司氯巴占片上市许可申请获受理》。文中提到，近日，其公司研制的氯巴占片10mg、20mg提交上市许可申请，并顺利受理。

关键的验证性临床试验

人福药业的工作人员说，现在正式进入评审阶段。进入评审阶段，离氯巴占仿制药在国内的面世更近了一步，但也让氯巴占面临最关键的环节，是否要进行验证性临床试验。

“按照我国的注册法规，国内首仿药要做验证性临床试验。”人福药业工作人员解释，“但公司的氯巴占仿制药，已与原研药厂进行了体外药学和体内人体生物等效性临床试验的安全性和有效性研究。”

但工作人员也坦承，即使这样，也并不能确定，其研发的仿制药可以豁免验证性临床试验，如果必须要进行这个步骤，“意味着氯巴占国内仿制药的面世，还要推迟。”

“两条腿”走路患儿家长“仿佛看到了曙光”

除了人福药业可能问世的氯巴占仿制药，3月29日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》(征求意见稿)，试图通过确定氯巴占在国内的临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，并组织拟定药品使用规范和处方资质要求等。

文件一出，给罕见病患儿家长吃了一颗“定心丸”。“仿佛看到了曙光。”患儿家属奔走相告。

“两条腿”走路，对于患儿用药，多了一种可能性。“现在就是比谁快。”人福药业工作人员说，一方面人福药业一直在与国家卫健委和国家药品监督管理局药品审评中心(简称“CDE”)进行沟通，另一方面临时进口工作也需要推进，“我们最希望看到的情况是，国家卫健委和CDE能够协同沟通，尽快让氯巴占在国内问世，解决孩子们长期的用药问题，填补临床未被满足之需。”(顶端新闻·河南商报首席记者张逸菲)

关键词： 氯巴占片 申请上市 患儿家长 罕见病治疗药品